Para quienes sufren la enfermedad de ELA, la esperanza de vida apenas supera unos pocos años. Y aunque nuevos tratamientos podrían ofrecer valiosos meses extra a los enfermos, su autorización es lenta en Europa, para pesar de los pacientes que ya no tienen tiempo que perder.

"Cuando estamos seguros de que vamos a morir, los pacientes y algunos médicos estamos dispuestos a correr riesgos", dice a AFP Olivier Goy, diagnosticado con esclerosis lateral amiotrófica (nombre científico de esta enfermedad neurodegenerativa) en 2020.

Este emprendedor, fundador de la start-up financiera October, gasta 3.000 euros al mes en comprar moléculas y fabricar su propio cóctel de fármacos, ante la ausencia casi total de tratamientos innovadores autorizados en Francia.

El ELA es, por el momento, incurable. El resultado es una parálisis progresiva de los músculos que a plazo imposibilita caminar, comer, respirar o hablar, creando una sensación insoportable de encierro al paciente, cuyas capacidades cerebrales e intelectuales, sin embargo, permanecen intactas.

Una vez diagnosticados, su esperanza de vida no supera los tres o cinco años, pero ciertos tratamientos pueden darles meses de vida adicionales.

En Francia, es el caso de Riluzole, medicamento de efectos modestos autorizado desde los años 1990 y capaz de prolongar la vida de los enfermos unos tres meses. Pero, a parte de ese, en Europa no se aprueba ningún otro tratamiento desde hace más de dos décadas.

En Estados Unidos y en Canadá, un nuevo fármaco, el AMX0035, fue aprobado recientemente.

Se trata de "la primera esperanza que tenemos desde hace 20 años: la primera molécula que se dirige a todo el mundo y que daría como resultado un aumento de la supervivencia", explica Sabine Turgeman, directora de la Asociación francesa para la investigación sobre ELA (ARSLA).

"No lo suficientemente rápido"

Aun así, el interés de la molécula sigue siendo incierto. Las autoridades sanitarias estadounidenses han decidido aprobarla sobre la base de un único ensayo clínico y en un número limitado de pacientes, a priori demasiado reducido para tener certezas.

Su fabricante, el estadounidense Amylyx, ya ha encargado ensayos más amplios y espera a tener más información para solicitar la autorización en Europa.

Pero para numerosos pacientes, llegaría demasiado tarde: los estudios tardan unos dos años en completarse.

"No avanza lo suficientemente rápido. El tiempo de la enfermedad no es el de los administrativos", advierte Sabine Turgeman.

En Francia, entre los aproximadamente 8.000 enfermos de ELA, algunos como Olivier Goy deciden hacerse con las moléculas en el extranjero para fabricar sus propios medicamentos. Eso conlleva riesgos sanitarios, problemas de mercado negro y precios exorbitantes, por lo que no todos pueden.

Para otros pacientes, la única forma de acceder a tratamientos innovadores es entrar en ensayos clínicos. Pero los criterios son muy selectivos y cabe la posibilidad de, pese a todo, acabar recibiendo un placebo.

"¿Cuánto riesgo?"

"Nos sentimos totalmente abandonados", se indigna Sophie Garofalo, hermana de un enfermo de ELA.

Diagnosticado desde hace cinco años, no cumple con los criterios de ningún ensayo. "Está dispuesto a tomar lo que sea, con tal de intentarlo", pero no se lo permiten, explica Garofalo.

Las asociaciones de pacientes reclaman criterios menos selectivos y mayor flexibilidad en las reglas de acceso precoz a nuevos fármacos.

"El tiempo está muy limitado. En el caso del ELA y en el interés de los pacientes, debemos poder tener un dispositivo y una flexibilidad un poco diferentes", considera Alain Moussy, director del laboratorio AB Science.

Los primeros resultados de su tratamiento masitinib, en desarrollo, evidencian un aumento de meses de supervivencia y efectos benéficos sobre las funciones motrices de ciertos pacientes. 

"¿Cuánto riesgo se debe tomar? Depende de las agencias (de salud pública), pero pueden ser guiados por responsables políticos y los pacientes", argumenta.

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