Un equipo de científicos japoneses logró corregir la disfunción genética que causa la distrofia muscular mediante células pluripotentes inducidas iPS, lo que podría frenar el desarrollo de esta enfermedad, informaron medios locales.
Los investigadores del Centro de IPS de la Universidad de Kioto (oeste) crearon células madre iPS a partir de células normales extraídas de un paciente afectado de una forma grave de distrofia muscular, y modificaron con éxito el gen responsable de dicho trastorno degenerativo.
Aunque el método aún debe ser perfeccionado para poder ser aplicado en la práctica, los investigadores creen que podría servir para aliviar los síntomas más graves de la enfermedad, según el estudio publicado hoy en la revista especializada Stem Cell Reports y también recogido por el diario Nikkei.
El hallazgo "tiene un gran potencial" para tratar la enfermedad hereditaria, destacó el director de la investigación, el profesor Akitsu Hotta, quien añadió, no obstante, que "quedan muchos obstáculos por superar", en declaraciones a la cadena estatal NHK.
La distrofia muscular es un trastorno hereditario poco frecuente y cuyos síntomas suelen manifestarse en la infancia y consisten en el debilitamiento muscular.
Su forma más usual, la Distrofia muscular de Duchenne, puede causar fallos respiratorios y cardíacos, y actualmente no existe ningún tratamiento para curarla.
Se espera que la aplicación clínica de las células iPS, que poseen la capacidad de convertirse en cualquier tipo celular especializado, pueda ampliar las posibilidades de los tratamientos regenerativos y suponga un importante avance hacia la medicina personalizada.
El pionero en generación de iPS, el japonés Shinya Yamanaka, fue galardonado en 2012 con el Premio Nobel de Medicina por el método que desarrolló para crear este tipo de células mediante la reprogramación de éstas ya maduras.
